《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号，下称“818号令”）将于5月1日起正式施行，这是我国首部全面规范生物医学新技术临床研究与转化应用的行政法规。当整个行业站在规范化发展的新起点，一个产业界长期存在的深层矛盾随之浮现：细胞与基因治疗产品作为“活的药物”，其研发逻辑与传统化学药截然不同，而现有的产业协作模式是否还能适配？
4月28日，广州开发区、黄埔区举办了一场细胞与基因治疗产业对接活动，核心动作是启动“黄埔细胞与基因治疗产业创新联合体”，同步发布首批临床研究重点培育项目，并促成一批医企合作签约。818号令明确要求细胞与基因治疗临床研究必须在三甲医院开展，这一布局试图厘清：产业各方该如何重新组织协作？
黄埔细胞与基因治疗产业创新联合体启动仪式。
从“流水线”到“圆桌会”
“我一直认为，细胞治疗产品与传统药物的开发逻辑截然不同。”赛隽生物总经理颜孙兴在活动间隙接受采访时，用一个对比切中了行业痛点。
他解释说，传统药物开发是典型的“流水线”分工：大学和科研院所主要负责基础研究、靶点发现，企业负责产业转化，医院负责临床安全性与有效性评估。各方角色清晰，交接棒式推进。
但细胞治疗产品的研发之路常常与之不同。“很多时候，它的发现来源于一期临床的敏感数据——临床工作者观察到干细胞在治疗病人时有什么特征，比如什么时候用药最合适、什么指标能敏感反应药效、存在什么问题。这些发现需要回到科研院所进一步开发，企业再据此调整工艺。”颜孙兴说。这意味着各方不能各管一段，而必须坐在一起持续对话。
这正是“黄埔细胞与基因治疗产业创新联合体”试图解决的问题。该联合体由广州开发区管委会、广州市卫健委联合中山大学附属第三医院共同发起，整合政府、医院、高校、企业、投资机构，构建“医、教、研、产、投”五位一体的架构。
牵头单位中山大学附属第三医院院长戎利民将联合体的逻辑概括为“把细胞产业整体链条上的各个环节串联起来”。“临床上有哪些疾病目前解决不了、需要通过细胞治疗来完成，这些临床需求和发现的问题，要让企业知晓。企业可以直接对接医院的需求，从而缩短研发阶段。同时医生的临床需求也能直接反映到企业。”他说。
这种“对接”要有具体载体支撑。作为818号令落地的重要配套支撑，中山大学附属第三医院已牵头建成广东省干（体）细胞全生命周期数据管理平台，覆盖从细胞生产到临床应用的全流程。
戎利民解释，这个平台相当于搭建了一个“临床真实世界研究”的基础设施，企业端、医院端、患者端数据均纳入其中。“对于企业而言，一旦细胞研究进入数据平台，产生的所有临床过程数据都会成为未来申报新技术、新药等等的依据，数据非常真实和完整，无需后续回顾性收集。”
用药效数据说话
818号令将细胞与基因治疗临床研究限定在三甲医院开展，这使得三甲医院从产业链上的“临床验证环节”一跃成为整个临床研究的法定核心枢纽。如何用好这个枢纽，成为各地方政府和企业竞争的焦点。
黄埔区的底气来自产业积累。截至目前，该区已集聚生物医药企业超4800家，其中细胞与基因治疗相关企业154家，拥有6家三甲医院和22个CXO平台，连续5年新药临床批件数量居全省第一。
此次活动中，黄埔区发布了该区首批生物医学新技术临床研究重点培育项目，共10个项目入选，涵盖自体肿瘤治疗性DC疫苗、干细胞治疗Alport综合征、TCR-T疗法、NK细胞治疗等前沿方向。据了解，这种行政部门遴选并加以培育的做法，在全国都属首创。区卫健局表示，将常态化开展项目征集遴选，对符合条件的项目给予备案辅导、资源对接等精准支持。
在戎利民看来，联合体承担的另一项关键功能是质量控制和全流程监管。“细胞治疗产品是‘活的药物’，在整个治疗过程中，技术安全、有效和成熟是产业发展的重要节点。通过数据平台可以实现从细胞生产质量控制到患者疗效、副作用随访等环节的全流程监管，既能及时反馈，又能更有效控制质量。”
他进一步指出，这种监管并非单向管制，而是对企业具有实际价值。“对企业而言，全流程的数据记录本身就是最有力的申报材料。同时我们还可以协助企业规范自身管理体系和生产过程管理。”
医企协同重构生态
活动的签约环节透露了产业各方的实际动向。投资端，广州健康产投、广开基金集团、高新区集团三家投资方与14家企业分别签署了投资意向；医企合作方面，包括特赛免疫与中山大学肿瘤防治中心、赛隽生物与中山三院、瑞因医学与中山三院等多组临床研究合作意向集中签约。
细胞与基因治疗项目投资签约仪式。
赛隽生物的CG-BM1注射液是国内唯一自主研发的骨髓间充质干细胞产品，已获批肝衰竭、脑卒中等多个适应症，并已在南沙等地有收费治疗案例。颜孙兴表示，干细胞产品具有活细胞特性，针对炎症引发的器官衰竭可开发多个适应症，实现工艺与临床资料的共享，大幅节约研发成本。
对于联合体的实际运作，颜孙兴提出了一个务实的观察点：“目前机制已经建立，但关键在于彼此之间的信任感和专业性是否能够充分发挥。这对后续项目的落地会有决定性影响。”
特赛免疫李亮平教授关注的则是TCR-T疗法的产业化瓶颈。他指出，TCR-T疗法在癌症睾丸抗原高表达的实体瘤中（软组织肉瘤等）前景广阔，若能融合自动化T细胞DNA实验操作、TCR三代单细胞测序与肿瘤反应性TCR基因AI化生信分析等技术，形成高度集成的一体化智能设备，有望实现从TCR筛选到TCR-T细胞制备的全流程自动生产，从根本上突破个性化TCR-T生产的高成本和产能限制，大幅降低成本并扩大可受益人群，真正迈向精准抗癌。
这些不同技术路线企业的诉求指向同一个方向：细胞治疗产品的产业化，需要的不只是单点技术突破，而是整个协作生态的重构。
南都广州新闻部出品
采写：南都N视频记者 莫郅骅 通讯员 林文慧
图片：通讯员 李剑锋
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